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  • 克里斯蒂娜·s·约翰逊

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  • 克里斯蒂娜·s·约翰逊

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让帕金森氏症的时钟倒转

大卫·希金斯

由加州大学圣地亚哥分校健康科学学院的瑞恩·帕克斯拍摄

和许多年轻人一样,大卫·希金斯最初不承认自己可能患有一种严重的终身疾病。

现年57岁的希金斯回忆说:“我的朋友们会说,‘你走路很奇怪,’而我会说,‘我的背部僵硬。帕金森氏症是我最不担心的事情,”他说,当时他的医生也不担心,他的医生给他做了心血管疾病、脑癌和中风的检测。

尽管希金斯的母亲、外祖母和一位叔叔都死于帕金森氏症,但他说:“我有很多借口和否认。”帕金森氏症是一种进行性运动系统疾病,影响着多达100万美国人。

最终,几年后,希金斯日益恶化的病情无法被忽视。“有一天我出去跑步,感觉就像在泥泞中穿行。我知道我必须做点什么。”

这是艾琳·利特万博士的一次改变人生的咨询,她是帕金森氏症研究的塔施教授,也是加州大学圣地亚哥分校卫生系统运动障碍中心的主任。

希金斯说:“利特万医生只用了2.5秒就诊断出了我。“就在她说‘你得了帕金森’的那一刻,我松了一口气。比起模棱两可,逆境更令人不安。”

那一刻发生在2011年12月5日。

希金斯是利特万在加州大学圣地亚哥分校临床工作第一天的第一个病人。

从那时起,在她的领导下运动障碍中心已经成长和开花。今年2月,该中心在综合病人护理、研究和教育方面的杰出记录正式被该领域的其他领导者认可,被指定为美国医学中心卓越中心由国家帕金森基金会赞助

美国只有25个帕金森卓越中心;16个国际。

帕金森基金会研究和专业项目副总裁彼得·施密特(Peter Schmidt)认为,这一命名反映了“对综合研究和护理企业的共同愿景,以患者为中心的临床医生提供最新的护理和最新的治疗方法。”

他说:“他们的诊所受益于对提高我们知识的新方法的研究,他们的研究议程反映了患者和家庭的优先事项。”

希金斯是这么说的:“我知道好人会吸引好人。卓越中心将引进更聪明、更好的研究人员,我将有机会接触到他们。我知道我可以立即尽早接触到任何新发明,我让利特万医生过滤出哪些新疗法是最可靠的,最适合我的。这意味着我得到了最好的治疗。”

帕金森氏症——演员迈克尔·j·福克斯(Michael J. Fox)所患的疾病——是一种慢性进行性神经系统疾病,其特征是明显的震颤、僵硬和其他运动控制能力下降。运动功能的丧失是由产生化学信使多巴胺的神经元退化引起的。典型的帕金森病症状通常在这些多巴胺神经元的50%至80%死亡时开始。

包括帕金森氏症在内的许多目前无法治愈的进行性疾病的圣杯,就是能够在疾病的早期阶段诊断出这种疾病,并在造成损害之前阻止其发展。近年来关于帕金森症更有趣的发现之一是,它的一些早期症状可能与运动技能的下降无关。例如,嗅觉丧失、便秘、抑郁和做梦行为,往往先于更可识别的帕金森症状。

“帕金森氏症的定义目前正在完善,”Litvan说,他是国际帕金森氏症和运动障碍工作组的成员,致力于重新定义。“在我们这样的卓越中心治疗的优势之一是,评估患者的专业人员也参与研究,了解帕金森氏症和相关疾病的最新诊断方法、技术和治疗方案。

加州大学圣地亚哥分校是美国仅有的几个开展PET扫描研究的中心之一,PET扫描可以检测一种名为tau的蛋白质的沉积,这种蛋白质聚集在与帕金森病相关的进行性核上麻痹(PSP)患者的大脑中。“PET扫描可以让我们对这种疾病做出准确的诊断在活的有机体内Litvan说。“这可以帮助我们正确管理患者的病情,并确定哪些人最有可能从研究性治疗中受益。”

人们对识别血液中的生物标记物也越来越感兴趣,这些标记物可以在最早期阶段以低成本和非侵入性的方式诊断不同的神经退行性疾病。

另一个有希望的进展是,有证据表明帕金森氏症可能通过一种叫做突触核蛋白的蛋白质聚集从一个神经元扩散到邻近的神经元。如果是这样的话,在它们影响到邻近细胞之前捕获并去除聚集可能会减缓或阻止疾病的进展。“我对这个研究领域感到非常兴奋,”Litvan说。

Litvan还参与了一项3期双盲安慰剂对照试验研究用于治疗高血压的钙通道阻滞剂。在动物实验中,这种名为isradapine的药物可以在产生多巴胺的神经元死亡前阻断特定的钙通道。她说:“我们希望在动物身上观察到的现象也会发生在人类身上。”

自2011年以来,希金斯一直在服用药物,并在运动障碍中心接受物理治疗,几乎消除了任何外在的疾病迹象。他还成为了帕金森氏症患者的全职倡导者,最近在华盛顿特区游说官员为帕金森氏症研究拨款。

“人们看到我,问我为什么在这里,”他说。“他们看不出我有帕金森症。我来这里是因为我相信像加州大学圣地亚哥分校这样的机构和科学是我们找到新疗法和治愈方法的希望。”

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