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加州大学圣地亚哥分校健康中心开始用CAR - t细胞疗法治疗多发性骨髓瘤

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  • Jeanna巴斯克斯

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继食品和药物管理局的批准后,加州大学圣地亚哥分校健康中心成为圣地亚哥第一个被指定的医疗中心,在临床试验之外提供新的免疫疗法治疗多发性骨髓瘤。

这种新的免疫疗法是一种b细胞成熟抗原(BCMA)导向的嵌合抗原受体(CAR) t细胞疗法,加州大学圣地亚哥分校健康中心正准备在本月治疗其第一位患者。

多发性骨髓瘤是一种血浆细胞癌,患者体内的t细胞和b细胞会癌变并繁殖。根据美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)的数据,到2021年,将有近3.5万美国人被诊断出患有多发性骨髓瘤,而治疗选择有限。

“我们相信癌症治疗的未来是细胞疗法,这对那些治疗选择非常有限的患者来说是一个巨大的进步,”迪米特里奥斯·扎查尼斯医学博士,加州大学圣地亚哥分校穆尔斯癌症中心的血液学家和医学肿瘤学家说。“我们是圣地亚哥第一家,也是全国第一家开始这种治疗形式的医院之一,我们很自豪能够改变许多面临这种疾病的患者的生活。”

BCMA CAR - t细胞疗法使用患者自身的t细胞(一种白细胞)来靶向并杀死骨髓瘤癌细胞。t细胞从患者的血液中提取,经过基因改造,引入一种能识别骨髓瘤细胞抗原的载体,在实验室中大量培养,然后再注入患者体内。

根据Tzachanis的说法,回复率非常有希望。

“在临床试验中,患者的总体反应率为73%,这对多发性骨髓瘤复发患者来说是一个非常令人印象深刻的结果,”Tzachanis说。“此外,33%的人完全缓解,这意味着他们的癌症无法检测到。”

对于符合条件的患者,治疗包括一剂BCMA CAR - t细胞疗法,这可以延长患者的生命,否则其中一些人将接受临终关怀,延长数月甚至数年。

对于加州大学圣地亚哥分校健康中心的科学家和医生来说,CAR - t细胞疗法的研究并不新鲜。事实上,加州大学圣地亚哥分校医学院的一组研究人员领导了一项研究首先研究了CAR - t细胞疗法治疗淋巴瘤2016年,它成为了今天使用的治疗方案框架。

“我们是全国少数几个积极设计我们自己的免疫疗法和CAR - t细胞的地方之一,”Tzachanis说。“我希望这能让人们感到宽慰,因为他们知道自己生活在一个拥有最好、最先进治疗方案的地区,因为加州大学圣地亚哥分校正在进行令人难以置信的研究。”

自2018年以来,加州大学圣地亚哥分校健康中心已经用fda批准的CAR - t细胞疗法治疗了43名患者,治疗了某些类型的非霍奇金淋巴瘤,比圣地亚哥的任何其他机构都多。目前,加州大学圣地亚哥分校健康中心正在进行其他CAR - t细胞疗法的多项临床试验。

有关加州大学圣地亚哥分校临床试验的更多信息,请访问clinicaltrials.ucsd.edu

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